Zowel aantal klinische studies met gentherapie als het aantal gentherapie producten dat is toegelaten tot de Europese markt zijn groeiende. De laatste ontwikkelingen op dit gebied kwamen onlangs ter sprake op een symposium over gen- en celtherapie.

De stijging in het aantal aanvragen voor klinische studies met gentherapie is wereldwijd, maar ook in Nederland zichtbaar. Ook het aantal aanvragen voor een markttoelating neemt toe. Het is de verwachting dat deze toename de komende jaren doorzet en er meer toepassingen gaan komen voor gentherapie. Het merendeel van de aanvragen die de afgelopen jaren zijn binnengekomen in Nederland zijn studies met aangepaste witte bloedcellen, en studies met virale vectoren.

Begin maart vond het jaarlijkse symposium van de Nederlandse Vereniging voor Gen- en Celtherapie (NVGCT) plaats. Tijdens dit congres kwamen sprekers uit binnen- en buitenland aan het woord over hun onderzoek en er werden resultaten van klinische studies met gentherapie besproken. Het Loket Gentherapie, dat binnen Nederland de aanvraagprocedures voor klinische studies met genetisch gemodificeerde organismen (waaronder gentherapie studies) stroomlijnt, verzorgde een korte presentatie betreffende de ontwikkelingen met betrekking tot wet- en regelgeving op het gebied van gentherapie.

Een voorbeeld waarbij gentherapie wordt toegepast is de aanpassing van witte bloedcellen, en wel T-cellen, specifieke cellen van ons immuunsysteem. Deze witte bloedcellen worden zodanig aangepast dat ze een tumorcel kunnen herkennen op basis van het voor die tumorcel specifieke eiwit. De aangepaste T-cel, een zogenaamde CAR T-cel, kan zo tumorcellen herkennen en opruimen. Er zijn diverse klinische studies met CAR T-cellen gaande in Nederland, en er zijn twee producten met CAR T-cellen toegelaten tot de Europese markt.
 
Sommige ziektes ontstaan als een cel een bepaald eiwit niet aanmaakt vanwege een genetisch defect. Ook hier kan gentherapie soms een oplossing bieden. Het stukje DNA dat codeert voor de productie van het eiwit wordt dan met een virus – een zogenaamde virale vector - in de cel ingebracht, waardoor de cel het eiwit weer gaat produceren. Een veel toegepaste virale vector is de AAV vector. Er is één AAV gentherapie toegelaten tot de Europese markt voor de behandeling van een zeldzame oogaandoening, namelijk erfelijke retinale dystrofie. En er zijn in Nederland diverse klinische studies gaande met verschillende AAV vectoren. Voorbeelden van ziekten waarvan de behandelwijze met deze gentherapie onderzocht worden zijn leveraandoeningen (bijvoorbeeld ziekte van Crigler-Najjar), bloederziekte (bijvoorbeeld hemofilie A, hemofilie B) en stofwisselingziekten (bijvoorbeeld Glycogeenstapelingsziekte type 1).

Reflectie

Naast de hier beschreven toepassingen van gentherapie behandelingen, zijn er ook ontwikkelingen gaande met de zgn. CRISPR/cas techniek om cellen aan te passen. In enkele Europese landen zijn deze gentherapie studies al in een klinische fase van start gegaan en ook in Nederland worden deze studies verwacht.

 Om een klinische studie met gentherapie uit te mogen voeren in Nederland is goedkeuring nodig van de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO) en het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWSMinisterie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport). Ook is een vergunning nodig van het Ministerie van Infrastructuur en Watermanagement (IenW Infrastructuur en waterstaat ). Voor deze vergunning is een milieurisicobeoordeling nodig, waarbij de veiligheid voor de menselijke gezondheid (met uitzondering van de patiënt) en het milieu getoetst wordt door het Bureau GGO van het RIVMRijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu.

Dat gentherapie in de belangstelling staat blijkt ook uit recente publicaties in het Financieele Dagblad. Naar aanleiding daarvan zijn er Kamervragen gesteld over de wet- en regelgeving die in Nederland geldt. In de antwoorden van de Minister wordt de procedure voor de geldende wet- en regelgeving geschetst, evenals knelpunten in de bestaande (Europese) regelgeving.